【制药网 行业动态】近年来，中国医药产业在研发、战略布局、国际化等多方面经过长期积累后，创新实力进阶，不少聚焦全球稀缺的创新靶点和前沿技术路线的新药已获得国际认定。据悉，近期华东医药、乐普生物、上海医药等就纷纷宣布新药/新适应症获得美国FDA孤儿药资格认定。近日，华东医药宣布，全资子公司杭州中美华东自主研发的ADC创新药注射用HDM2012的胃癌和胃食管交界癌、胰腺癌两项适应症获得美国食品药品监督管理局(以下简称“美国FDA”)孤儿药资格认定。注射用HDM2012是一款靶向人粘蛋白-17(Mucin 17，MUC-17)的新型抗体药物偶联物。临床前研究显示，HDM2012通过抗体的靶向作用特异性识别MUC-17阳性表达的肿瘤表面抗原，利用靶抗原介导的内化作用使ADC进入肿瘤细胞内部，连接子断裂释放出毒素小药，发挥抗肿瘤作用。该药具有良好的成药性、安全性和有效性；在多个肿瘤模型中表现出优异的抗肿瘤效果；在动物试验中耐受性良好。12月14日消息，乐普生物候选药物MRG004A(一种新型靶向组织因子的特异性抗体药物偶联物)用于治疗胰腺癌适应症在近期已获美国FDA授予孤儿药资格认定。据悉，MRG004A是一种新型靶向组织因子的运用定点偶联技术进行偶联的特异性抗体药物偶联物。公司目前在美国及中国进行I/II期临床研究，已观察到胰腺癌、三阴性乳腺癌及宫颈癌的抗肿瘤活性信号。12月10日消息，上海医药全资子公司上药睿尔自主研发的 SRD4610 用于肌萎缩侧索硬化症适应症获得美国 FDA 孤儿药资格认定。公开资料显示，SRD4610 是一种复方中药创新药，已在国内完成针对该病症的Ⅱ期临床试验，公司拥有完全知识产权，累计投入研发费用约 6,542 万元。截至目前，无同靶点产品获 FDA 批准上市以治疗该病症。11月16日，泽璟制药公告，公司在研产品注射用ZG006获得美国FDA颁发孤儿药资格认定，用于治疗神经内分泌癌。值得一提的是，在11月18日，注射用ZG006与PD-1/PD-L1免疫检查点抑制剂及化疗(依托泊苷/卡铂)联合用于小细胞肺癌的临床试验也已获得国家药品监督管理局核准签发的《药物临床试验批准通知书》。……2025 年，中国药企成果持续获 FDA 孤儿药认定，彰显了国内医药产业创新生态正持续完善，并已将孤儿药认定作为了推进新药研发和商业化的重要策略。获得“孤儿药”认定不仅能降低研发成本，还能缩短上市周期，这种 “以国际认证撬动研发效率与商业价值” 的模式，将成为越来越多国内药企的选择。未来，这将加速推动国内医药行业从 “仿制药为主” 向 “创新药出海” 转型，从“规模扩张”向“高质量发展”转型。免责声明：在任何情况下，本文中的信息或表述的意见，均不构成对任何人的投资建议。